Uzmana Sorun: Miyelofibroz için Buluşlar ve Klinik Denemeler

Miyelofibroz için son zamanlarda ve devam etmekte olan hangi klinik deneyler yapılıyor?

Miyelofibroz araştırmaları için çok aktif bir zaman. Birkaç yıl önce, JAKARTA ve JAKARTA2 denemeleri, seçici JAK2 inhibitörü fedratinib ile dalakta büzülme ve semptom iyileşmesi bildirdi.

Daha yakın zamanda, PERSIST denemesi multikinaz inhibitörü pacritinib için etkinlik gösterdi. Bu heyecan verici ilaç için faz III denemesi aktif olarak işe alıyor. SIMPLIFY denemesi, JAK1 / JAK2 inhibitörü momelotinib için cesaret verici sonuçlar gösterdi.

Devam eden düzinelerce klinik araştırma, tek başına veya miyelofibroz için halihazırda onaylanmış ilaçlarla kombinasyon halinde yeni hedeflenen ilaçları araştırıyor. Devam eden araştırmalar tamamlandıkça, araç kutumuzda bu hastalığı tedavi etmek için daha fazla araca sahip olacağımızı umuyoruz.

Miyelofibrozu yönetmek veya tedavi etmek için yakın zamanda herhangi bir araştırma atılımı oldu mu?

Kesinlikle. Doktorlar, 2011'de miyelofibroz tedavisi için Jakafi'nin (ruxolitinib) miyelofibroz tedavisi için onaylanmasından bu yana JAK2 inhibisyonunun miyelofibroz tedavisinde önemini biliyorlardı.

JAK2 inhibitörü Inrebic (fedratinib), geçen yıl ara-2 için onaylandı veya yüksek riskli miyelofibroz. Şimdi onu Jakafi'de ya önceden ya da ilerledikten sonra kullanabiliriz.

Pacritinib çok heyecan verici bir başka ilaç. Kemik iliğini baskılamadığı için trombosit sayısı çok düşük olan hastalarda kullanabiliriz. Bu, miyelofibroz hastalarında tedavi seçeneklerini sınırlayabilen yaygın bir bulgudur.

Bir kişi miyelofibrozis klinik denemelerini nerede ve nasıl bulabilir?

Hastaya katılmanın en kolay ve en iyi yolu deneme doktorunuza sormaktır. Hastalığınızın türü ve evresi için hangisinin en uygun olduğunu görmek için düzinelerce denemeyi tarayabilirler. Deneme, doktorunuzun ofisinde mevcut değilse, denemeyi sunan bir merkeze sevk koordine edebilirler.

Clinicaltrials.gov, Ulusal Sağlık Enstitüleri tarafından sağlanan ve mevcut tüm klinik araştırmaları listeleyen bir veritabanıdır. Herkesin incelemesine açıktır ve kolayca aranabilir. Ancak, tıbbi geçmişi olmayan kişiler için kafa karıştırıcı olabilir.

Hasta savunuculuk grupları, klinik araştırmalar da dahil olmak üzere bir dizi konu için mükemmel kaynaklardır. MPN Education Foundation veya MPN Advocacy & amp; Education International.

Mevcut tedaviler miyelofibroz tedavisinde ne kadar başarılı oldu?

Miyelofibroz yönetimi son 10 yılda uzun bir yol kat etti. Genomik analizler, risk puanlama sistemimizde ince ayar yapmamıza yardımcı oldu. Doktorların kemik iliği naklinden en çok kimlerin yararlanacağını belirlemesine yardımcı olur.

Etkili miyelofibroz ilaçlarının listesi büyüyor. Bu ilaçlar, hastaların daha az semptom ve daha iyi yaşam kalitesi ile daha uzun yaşamasına yardımcı olur.

Hala gidecek çok yolumuz var. Umarız mevcut ve gelecekteki araştırmalar, miyelofibrozlu insanlar için sonuçları daha da iyileştirmek için bize daha da onaylanmış tedaviler ve daha iyi tedavi kombinasyonları getirecektir.

Klinik bir araştırmaya kaydolmanın herhangi bir riski var mı?

Her tıbbi tedavinin riskleri ve faydaları vardır. Klinik araştırmalar bir istisna değildir.

Klinik deneyler çok önemlidir. Doktorların yeni ve iyileştirilmiş kanser tedavilerini keşfetmelerinin tek yolu bunlar. Denemelerdeki hastalar en iyi bakım yönetimini alırlar.

Riskler her çalışma için farklıdır. Araştırılan ilacın belirli yan etkilerini, tedavinin yararının olmamasını ve plaseboya atanmayı içerebilir.

Bir klinik araştırmaya kaydolmak için bilgilendirilmiş bir onay imzalamanız gerekir. Bu araştırma ekibi için uzun bir süreçtir. Sağlık ekibiniz tüm riskleri ve faydaları kapsamlı bir şekilde inceleyecek ve size açıklayacaktır.

Miyelofibrozun ilerlemesini önlemenin en iyi yolları nelerdir?

Hastalığın ilerlemesini gerçekten nasıl etkileyebileceğimiz hala belirsizdir . COMFORT deneylerinden toplanan verilerin uzun vadeli takibi, Jakafi ile yapılan tedavinin, o sırada mevcut olan en iyi tedaviye kıyasla genel sağkalımı ikiye katlayabileceğini göstermektedir.

Bu bulgu biraz tartışmalıdır. Sağkalım yararının, ilerlemenin gecikmesinden mi yoksa dalak büzülmesinden sonra daha iyi beslenme gibi diğer faydalardan mı kaynaklandığı net değil.

Miyelofibroz için bir tedavi var mı?

Uzun süre için en iyi şans- hastalık kontrolü terimi, kök hücre nakli olarak da bilinen bir kemik iliği naklidir. Bazı hastaları iyileştiriyor gibi görünüyor. Kesin olarak tahmin etmek zordur.

Nakil, yüksek riskli, yüksek ödüllü bir seçenektir. Yalnızca sürecin zorluklarına dayanabilecek belirli hastalar için uygundur. Doktorunuz kemik iliği naklinin sizin için uygun bir seçenek olup olmadığını önerebilir ve konsültasyon için deneyimli bir nakil ekibine sevki koordine edebilir.