Yeni Alzheimer İlacı Umut Verici Görünüyor, Ama İşte Bilmeniz Gerekenler

Küçük, erken aşamadaki bir klinik araştırma, Alzheimer hastalığıyla ilişkili beyinde plak birikimini yok eden bir ilaç tespit etti. Bilim adamları bu plakların hafıza kaybından ve bilişsel gerilemeden sorumlu olabileceğine inandıkları için, bulgular Alzheimer araştırmaları için potansiyel bir oyun değiştirici olarak müjdelendi - pratik uygulamalar muhtemelen en azından birkaç yıl uzakta olsa da.

Alzheimer hastalığının kesin nedeni bilinmemektedir, ancak çalışmalar, amiloid-beta plakları adı verilen yapışkan protein kümelerinin, bilişsel semptomlar göstermeye başlamadan 15 yıl öncesine kadar hastaların beyinlerinde oluşma eğiliminde olduğunu göstermiştir. Sorun? Hafıza problemi olmayan bazı kişilerin beyin plağına sahip oldukları gösterildi, bu nedenle sigara içmek kansere neden olduğu kadar net değil. Ancak, potansiyel tedavilerle ilgili farmasötik araştırmaların çoğu, bu plakları önlemenin veya ortadan kaldırmanın yollarına odaklanmıştır.

Massachusetts merkezli Biogen şirketi bunu yapmanın bir yolunu bulmuş olabilir. Klinik bir çalışmada, erken evre Alzheimer hastalığı olan 125 hastada çeşitli dozlarda aducanumab ilacı test ettiler ve onlara 54 hafta boyunca aylık IV infüzyonları verdi. (Aducanumab, bir laboratuarda insan bağışıklık sistemi proteinlerini taklit etmek için üretilen bir molekül olan monoklonal bir antikordur.) 40 hastaya daha plasebo infüzyonu yapıldı.

Çalışmanın sonunda, beyin taramaları, ilaç başladığında olduğundan daha az plak vardı ve en yüksek dozlar verilenlerde neredeyse plak yoktu. Öte yandan plasebo alan hastalar neredeyse hiç beyin değişikliği yaşamadı.

Dahası, bu plak azalmaları Alzheimer'ın semptomlarının kötüleşmesini engellemiş olabilir. Zürih Üniversitesi Rejeneratif Tıp Enstitüsü müdürü ortak yazar Roger M. Nitsch, `` Plasebo grubundaki hastalar önemli bilişsel gerileme sergilerken, bilişsel yetenek, antikor alan hastalarda belirgin bir şekilde daha stabil kaldı '' dedi. Bir basın açıklaması. (Bu tür çalışmalar, tedavilerin işe yarayıp yaramadığını belirlemek için tasarlanmamış olsa da - sadece insanlar için güvenli oldukları için - araştırmacılar, katılımcılara bilişsel yeteneklerini test etmeleri için anketler verdiler.)

Bu bulgu çok önemli. Phoenix'teki Banner Alzheimer Enstitüsü yönetici müdürü Eric M. Reiman, diyor. Nature dergisindeki araştırmayla birlikte yayınlanan bir yorumda, araştırmaya dahil olmayan Dr. Reiman, sonuçların "alışılmadık derecede çarpıcı" olduğunu ve plağın gerçekten gelişimine katkıda bulunduğu hipotezini desteklediklerini yazıyor. Alzheimer semptomları.

"Bu ön bilişsel bulgular, şu anda devam etmekte olan daha büyük ve daha kesin klinik deneylerle doğrulanırsa, Alzheimer hastalığına karşı mücadelede koldan bir atış sağlayacaktır" diye yazıyor.

Ancak, "yazarların ek bilişsel bulguları cesaret verici olsa da, kesin olmadıkları" konusunda uyarıyor. Daha fazla araştırma, plağı azaltmanın Alzheimer hastalığının ilerlemesini etkilemediğini gösterirse, diye açıklıyor, bu ilaç ve onun gibi diğerleri, hafıza kaybı gibi semptomları durdurmada büyük olasılıkla etkisiz olacaktır. "Daha büyük denemenin sonuçları gelene kadar aducanumabın bilişsel yararı hakkındaki yargıyı gizli tutmak akıllıca olacaktır" diye yazıyor.

Biogen'in bulguları, aşama 1b klinik denemesinin sonucudur. Yeni ilaç geliştirme yolunda, bunlar genellikle gönüllü insanlarla yapılan ilk çalışmalardan bazılarıdır ve yalnızca az sayıda insanı kapsamaktadır.

Faz I sonuçları umut verici olsa bile, daha geniş faz II ve III Bir ilacın güvenli ve etkili kabul edilebilmesi ve nihayetinde tüketici kullanımı için onaylanabilmesi için hala denemeler yapılması gerekmektedir. Çalışma yazarları, ilacın yan etkilerinin de hesaba katılması gerektiğine dikkat çekiyor: Çalışmalarında, 20 hasta baş ağrısı ve beyindeki sıvı birikmesi nedeniyle bıraktı, bu da tehlikeli olabilir. Dahası, araştırmanın ilk aşamalarında ümit verici görünen Alzheimer hastalığı için pek çok ilaç, daha ileri çalışmalardan sonra hayal kırıklığı yarattı.

Aducanumab şu anda, toplamda yaklaşık 2.700 katılımcıyla devam eden iki çalışmada inceleniyor. Dolayısıyla, bu ön sonuçlar çok daha uzun bir sürecin sadece ilk adımı olsa da Dr. Nitsch, bunun doğru yönde daha da büyük adımlara yol açacağı konusunda iyimser olduğunu söylüyor.

Dr. Reisman da aynı fikirde. Yorumunda, plak bozucu bir ilacın gerçekten bilişsel gerilemeyi yavaşlatabileceğini doğrulamak için daha fazla araştırma yapılmasını savunuyor. Bu, "Alzheimer hastalığını nasıl anladığımız, tedavi ettiğimiz ve önlediğimiz konusunda oyunun kurallarını değiştirecek" diye yazıyor.