Yeni KOAH İlacı: Bir FDA Paneli Neden Hayır Dedi, Ancak FDA Evet Dedi

Ülkedeki en büyük katillerden biri olan bir akciğer hastalığı olan kronik obstrüktif akciğer hastalığı (KOAH) olan kişiler artık yeni bir tedavi seçeneğine sahip: Daliresp (roflumilast) adı verilen günde bir kez bir hap.

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ilacı Mart 2011'de onayladı. Ancak süreç sorunsuz değildi. 2010 yılında, bir FDA danışma paneli ilacı onaylamamayı önerdi. FDA neredeyse her zaman bu tür uzman panellerinin tavsiyelerini takip etse de, ajans yine de Daliresp'e onay verdi.

Öyleyse KOAH hastaları ilacı almaktan endişelenmeli mi? Hayır, FDA sözcüsü Morgan Liscinsky diyor. Liscinsky'ye göre, FDA paneli ilaç onayına karşı tavsiyede bulunsa da, 'danışma komitesinin son 10'a 5 oyu, komite üyelerinin roflumilast'ın güvenliğini ve etkinliğini desteklemek için kanıtları nasıl gördüklerini tam olarak açıklamıyor.'

Ayrı sorularda, panel aslında yeterli etkinliğin gösterilmesi lehine 9'a 6 oy verdi (yani çalışmalar ilacın gerçekten işe yaradığını gösteriyordu) ve yine 9'dan 6'ya Yeterli güvenlik gösterimi, diyor Liscinsky. "Güvenliği veya etkililiği konusunda önemli ölçüde olumlu görüş vardı."

Ancak komiteden, Liscinsky'nin verilerin desteklemediğini söylediği "KOAH'ın idame tedavisi" için daha geniş bir gösterge üzerinde oylama yapması istendi. alevlenmelerin semptomlarını tedavi etmek için daha dar bir kullanım yerine. Alevlenmeler, nefes darlığı ve öksürük gibi KOAH semptomlarının bir enfeksiyon veya başka bir sorundan dolayı çok daha kötüye gidebildiği ve hastaların hastaneye gidebildiği dönemlerdir.

Paneli tutan başka bir önemli sorun İlacın nimetini vermekten geri dönüş, grubun daha büyük bir KOAH hastası grubu için onaylanması gerekip gerekmediğine oy vermek zorunda kalmasıydı. Omaha'daki Nebraska Üniversitesi Tıp Merkezi'nde tıp profesörü olan Dr. Stephen Rennard, "Hafif hastalığı olan insanlar oylamaya dahil edilebilirdi ve en büyük fark bu," diyor. Dr. Rennard aynı zamanda roflumilast lisansına sahip olan sırasıyla ABD ve Avrupa / Kanada şirketleri olan Forest Laboratories ve Nycomed'in de danışmanıdır.

FDA nihayet Daliresp'i onayladığında bronşiti tedavi etmekti. alevlenme öyküsü olan şiddetli veya çok şiddetli KOAH hastalarında öksürük ve aşırı mukoza gibi ilgili semptomlar.

Daliresp, amfizemli KOAH hastaları veya 18 yaşından küçük hastalar için onaylanmamıştır. ( Çalışma 40 yaş ve üstü hastalarda yapıldı.)

Sonraki Sayfa: FDA danışma komitesinde 2010 yılında sunucu olarak görev yapan Daliresp Dr. Rennard'ın yan etkileri 'komite oy verseydi daha dar endikasyon muhtemelen geçecekti ”, yani danışma komitesi en azından şiddetli KOAH'lı hastalar için ilaç onayına evet diyecekti. Daliresp denemelerinde ilacın en net yararı bulmasının şiddetli ve çok şiddetli KOAH gruplarında olduğunu ekliyor.

ABD'de KOAH hastası olduğu tahmin edilen 12 milyon kişiden Dr. Rennard yaklaşık 3 milyonunun şiddetli KOAH ve kronik bronşiti olduğunu ve Daliresp'ten fayda görebileceğini söylüyor.

Daliresp'in yan etkileri
Nycomed tarafından finanse edilen Daliresp ile ilgili ana deneme 2009 yılında Lancet . İlacın akciğer fonksiyonunu iyileştirdiği ve alevlenme sayısında% 17'lik bir azalmaya yol açtığı tespit edildi.

Öte yandan, araştırmadaki hastaların% 14'ü yan etkiler nedeniyle ilacı almayı bıraktı. kontrol grubunda% 12'ye karşılık. En sık görülen yan etkiler mide bulantısı ve ishal gibi mide-bağırsak sorunları, bir miktar iştahsızlık ve kilo kaybı, sırt ağrısı ve baş ağrılarıydı.

Buna ek olarak, uykusuzluk gibi psikiyatrik sorunlar riski de olabilir. Kaygı ve depresyon. Daliresp denemelerine katılan yaklaşık 12.000 hasta arasında, plasebo grubunda intihar veya intihar girişimi olmamasına kıyasla Daliresp alan grupta üç intihar ve iki intihar girişimi olmuştur. Daliresp ile birlikte paketlenecek hasta ilaçları rehberi, doktorların ilacı depresyon veya intihar davranışı öyküsü olan hastalara reçetelemeden önce riskleri ve faydaları tartmaları gerektiğini belirtiyor.

Ayrıca, kanser insidansı daha yüksek olabilir. Daliresp alan insanlar. Tümör geliştiren deneklerden% 60'ı Daliresp grubunda ve% 40'ı plasebo grubundaydı. Bununla birlikte, panelistlerin Daliresp'in kanser riskini artırdığına şüpheyle yaklaştıkları bildirildi, çünkü tümörler büyük olasılıkla çalışma başlamadan önce mevcuttu.

Sonraki Sayfa: Yeni KOAH ilaçları neden önemlidir, Roflumilast, son zamanlarda Avrupa'da piyasaya çıkmıştır Daxas markası altında, fosfodiesteraz tip 4 adlı bir enzimi inhibe eden KOAH için yeni bir ilaç sınıfının ilkidir.

Texas A & amp; M Health Science Center College of Medicine ve Scott & amp; amp; M Sağlık Bilimleri Merkezi'nde iç hastalıkları bölümünde yardımcı doçent olan Dr. Carl Boethel, fosfodiesteraz tip 4 inhibitörlerinin hastalığın ilerlemesini gerçekten yavaşlatabileceğine dair bir umut olduğunu söylüyor. Temple'daki White Healthcare. Dr. Boethel, mevcut tedaviler için de umut olsa da, şu ana kadar hiçbirinin hastalığın ilerlemesini durdurmadığını söylüyor.

'KOAH'lı bir hasta nefes darlığı yaşamaya başladığında Dr.Boethel, genellikle akciğerlerine ciddi hasar verdiler 'diyor. "Bunun şiddetli akciğer hastalığına da yardımcı olacağını umuyoruz."

Doktorlar KOAH için yeni tedaviler olasılığını dört gözle bekleseler de, başka seçenekler de var, diyor dahiliyeci ve akciğer uzmanı Dr. Len Horovitz New York'taki Lenox Hill Hastanesi.

Bunlar, solunum yollarını açan ve nefes almayı kolaylaştıran ilaçlar olan bronkodilatörleri içerir. Roflumilast'ın aksine, bu ilaçlar KOAH ile ilişkili hem bronşit hem de amfizem semptomları için reçete edilir.

Bronkodilatörlerin birkaç çeşidi vardır. En yaygın olanlardan biri olan albuterol, kısa etkili ve nefes darlığı için 'hızlı düzeltme' olarak kullanılan bir beta2-agonisttir. Dr. Horovitz, KOAH şiddetinin tüm aşamalarına sahip kişilerin acil durumlarda ellerinde kısa etkili bir inhaler bulundurduklarını söylüyor. Albuterol, inhalatörlerde veya solunan ince bir sis oluşturan bir nebülizörde kullanılabilen bir sıvı olarak satılmaktadır. Marka adı örnekleri Proventil, Ventolin ve Volmax'tır.

Salmeterol (Serevent) ve salmeterol ve flutikazon adı verilen bir kortikosteroid kombinasyonu olan Advair gibi uzun etkili beta2-agonistler de vardır. (Kortikosteroidler, inhale ve oral versiyonlarda gelen antiinflamatuarlardır.)

Sonraki Sayfa: Daliresp diğer ilaçlarla birleştirilebilir Birçok ürün bir veya daha fazla KOAH ilacının bir kombinasyonunu kullanır; Advair'e ek olarak, örnekler Combivent ve Symbicort gibi markalı ilaçları içerir.

2009'da Lancet 'de yayınlanan iki çalışma, Daliresp'in salmeterol kullanan hastalarda etkisine baktı. veya tiotropium ve Daliresp'in akciğer fonksiyonunu tek başına bronkodilatörden daha fazla iyileştirdiğini buldu. Yazarlar, bronkodilatörler hava yollarını açarken antiinflamatuar etkiye sahip olduğu için Daliresp'in ek fayda sağladığını öne sürüyorlar.

Daliresp'in bir avantajı, hap şeklinde gelmesi ve bu da onu daha çekici hale getirmesidir. hastalar.

Dr. Boethel, FDA'nın Daliresp'in onayından etkilendiğini söylüyor.

Dr. Boethel, "Göğüs hastalıkları uzmanları, hastalarımıza biraz rahatlama sağlayabilecek yeni bir şey çıktığında her zaman biraz heyecanlanır" diyor. Ancak bu hala oldukça kötü bir hastalıktır. KOAH, 60'lardan beri ölüm oranının arttığı birkaç hastalıktan biridir. Eskiden KOAH'ı yaşlı erkeklerin, özellikle de gazilerin hastalığı olarak düşünürdük ve şimdi daha çok 65 yaşın altındaki insanların hastalığı ve kadınları erkeklerden daha fazla etkiliyor. '

Ancak tüm uyuşturucularda olduğu gibi' Daliresp Rennard, dikkatli kullanılmalı ve potansiyel faydalar potansiyel risklere karşı dikkate alınmalıdır "diyor.